导读:在上述报告课题组专家、国家卫健委卫生发展研究中心医疗保障制度研究室主任顾雪非看来,抗体产业的健康发展离不开产业自身的能力建设,也离不开政府对产业的支持和引导。“产业自身需加强人才资金保障,构建研发创新能力、质量保障能力、成本优化能力和产品供给能力;政府政策需注重推动产业技术进步、保障临床安全和保持良好发展预期,注重推进创新发展政策、质量安全政策和医保采购政策的完善优化。”

  “抗体对于我国生物技术的安全和保障有重大的战略意义,如目前我国疾病负担很重,而抗体制剂有许多是突破性疗法,发展抗体药产业对于我们实现健康中国2030中的一些重要的健康目标具有重要意义。”近日,在《中国抗体药产业健康发展报告》(下称报告)发布后不久, IQVIA管理咨询总监柴研在接受21世纪经济报道记者采访时指出。

 

不过,柴研也指出,目前中国的抗体药产业还处于成长初期,市场规模小,体量只有美欧总市场的1%,而且本土企业所占的市场份额极小。“这是因为中国抗体药产业的核心能力还存在着产能、关键技术等诸多短板。”

在上述报告课题组专家、国家卫健委卫生发展研究中心医疗保障制度研究室主任顾雪非看来,抗体产业的健康发展离不开产业自身的能力建设,也离不开政府对产业的支持和引导。“产业自身需加强人才资金保障,构建研发创新能力、质量保障能力、成本优化能力和产品供给能力;政府政策需注重推动产业技术进步、保障临床安全和保持良好发展预期,注重推进创新发展政策、质量安全政策和医保采购政策的完善优化。”

课题组专家、上海卫生和健康发展研究中心主任金春林建议针对抗体药采购政策进行进一步深入研究和论证,充分考虑抗体药产品特点、产业发展阶段、临床需求和患者安全,加强采购政策与药监、临床规范等政策的协同,以求通过科学的采购政策,实现患者用药安全、医保控费和产业发展的三赢局面。

抗体药成新宠

抗体药是特殊的大分子生物药,在癌症等大病治疗方面效果突出,广受患者与监管机构认可。

抗体药的推陈出新造福了很多癌症患者。例如1997年上市的利妥昔单抗为非霍奇金淋巴瘤患者提供更优的免疫化疗方案;曲妥珠单抗大幅提高乳腺癌患者的生存率和生存期。而近年来抗体药 PD-1为癌症患者带来免疫疗法的新选择,使癌症患者获得更高的生存率和更长的总生存期。

为此,各国监管机构也十分认可抗体药的治疗效果。美国FDA从2012年推行“突破性疗法”政策,为疗效显著的药物提供政策优惠待遇。截至2019年底,FDA认定的165个“突破性疗法”中,抗体药物疗法占62个。在国内,目前药监局共发布两批临床急需境外新药名单,共包括78个药品,其中抗体药就占22个。

不过,本土企业占到的市场份额极小。截至目前,中国已上市的国内抗体生物类似药的数量也仅有5个,而第一个生物类似药是在去年才获批的。

实际上,抗体药疗效好、特异性高,但抗体药的诞生,却挑战重重、并非易事。不同于小分子化学药,抗体药是大分子生物药,结构复杂、研发难度高、生产难度大。一款抗体药物的研发需要历时十几年、耗费几十亿元。而且抗体药对于生产工艺十分敏感,其生产过程涉及上千个工艺步骤,工艺的微小差异都会影响药品的质量和疗效。

金春林指出,抗体药的特性是免疫原性,制造的复杂性,再加上现在上市时间比较短,所以要密集关注它临床的疗效风险和安全的风险,两个风险很重要需要关注,其副作用也必须要长期跟踪,积累数据。这两个要求是非常高的。

政策与产业协同发展

在柴研看来,我国抗体药产业还处于发展初期,生产能力和核心技术均有待提高。这些阶段性问题,仍需长期的技术积累和创新发展以补齐短板。

首先,我国抗体药的总产能需大幅度提高。目前我国抗体药实际总产能不足20万升,单个企业最高产能3.8万升。而邻国韩国总产能76万升,跨国企业产能多在20万升以上。由于抗体药的生产极其复杂,其产能的扩增需要经历漫长的过程。现有的产能是否满足患者需求和市场波动,这些问题值得关注。

其次,产业的关键技术能力不足。因起步晚、基础弱,我国抗体药产业的核心能力有所欠缺。中国抗体药产业基础研究尚落后于欧美顶尖水平,研产转化能力有待提升,关键技术平台的建设刚刚起步,关键材料尚未实现国产,主要以进口为主,抗体药生产成本偏高,成本控制能力尚有欠缺。这些能力不足,限制了我国抗体药产业的技术创新和竞争力提升,整个产业的发展需要充分的时间进行竞争力培育。

“目前国内产能偏低的原因一方面是整个细胞培养的能力比较弱,我们细胞培养中的稳定性相对来说也会比较低。此外,整个抗体药的生产相关的人才其实比较稀缺。如果要在中国加快推动这个行业的发展,人才是第一位的因素,人才的来源主要有两种途径,一种途径是企业和院校进行自身不断的培养和加强。另外一方面是从外部引进。”柴研分析说。

顾雪非认为,中国抗体药产业还处于成长初期,离不开产业建设和政策优化的双轮驱动。

“在这个阶段政策需要起到三个方面的核心作用:一是塑造产业的良好预期,推动多渠道的资金对产业的投入。二是引导产业规范高质量地发展。三是强化产业研发能力。这三项核心任务分别对应创新发展政策、质量安全监管政策和医保采购政策。”柴研指出。

金春林强调,为确保患者用药安全,需促进抗体药物在临床环节的规范使用,尤其针对已使用抗体药患者,应尽量避免中途换药可能导致的风险。除了人才和其他的研发支持、税收支持、教育支持以外,最后在消费端纳入医保的报销尤为重要。

“怎么报销?从医保的角度支持产业发展有几个路径,如是否可以纳入医保报销的目录范围内;报销的比例或者说支付方式是什么。最近国际上比较流行的是风险分担机制,我们可以根据疗效来支付,也可以根据风险分担来支付。比如说这个抗体药在某些肿瘤上确实疗效比其他方法更好,更有效果和成本优势就可以纳入到报销范围,方式和方法很多,有一个观点是目前直接纳入带量采购不一定合适。”金春林分析说。